iPS細胞突破性進展：重塑罕見疾病藥物研發

開發肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）等神經退化性疾病的治療方法，歷來面臨重大挑戰。許多在動物模型中看似有效的候選藥物，最終在人體臨床試驗中失敗。Okano Hideyuki指出，「人類和老鼠的神經元在特性和迴路方面存在根本差異」，這一直是中樞神經系統疾病的「決定性障礙」，並導致藥物開發屢次失敗。

為克服這一點，Okano的團隊採用了一種方法，即從ALS患者身上產生iPS細胞，並將其分化為運動神經元。這些人類來源的神經元在實驗室中準確地再現了疾病的標誌，包括神經突縮短和早期細胞死亡。這種精確的人類細胞模型允許藥物重新定位，測試現有已批准藥物的新治療效果。該團隊發現，用於柏金遜症的藥物鹽酸羅匹尼羅改善了ALS運動神經元表型。

這些於2018年發表的發現，迅速從實驗室轉移到Keiō University的醫生發起臨床試驗，約20名ALS患者取得了令人鼓舞的結果。Okano表示，從iPS細胞基礎發現到臨床測試的速度「在早期模型下是不可想像的」。這種方法還透過分析眾多患者的iPS細胞來解釋患者之間的變異性，標誌著實際應用的新階段，特別是隨著日本於2026年2月宣佈建立iPS細胞脊髓損傷治療的製造系統。