🇯🇵日本·AI 新闻·2026年11月8日·来源： Nippon
iPS细胞突破性进展：重塑罕见疾病药物研发
由Okano Hideyuki领导的Keiō University研究人员正利用诱导性多功能干细胞（iPS细胞）来模拟神经系统疾病，并加速药物研发。这种方法在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的早期临床试验中取得了令人鼓舞的成果，此前日本于2026年2月宣布建立iPS细胞脊髓损伤治疗的制造系统。
开发肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）等神经退行性疾病的治疗方法，历来面临重大挑战。许多在动物模型中看似有效的候选药物，最终在人体临床试验中失败。Okano Hideyuki指出，“人类和小鼠的神经元在特性和回路方面存在根本差异”，这一直是中枢神经系统疾病的“决定性障碍”，并导致药物开发屡次失败。
为克服这一点，Okano的团队采用了一种方法，即从ALS患者身上产生iPS细胞，并将其分化为运动神经元。这些人类来源的神经元在实验室中准确地再现了疾病的标志，包括神经突缩短和早期细胞死亡。这种精确的人类细胞模型允许药物重新定位，测试现有已批准药物的新治疗效果。该团队发现，用于帕金森病的药物盐酸罗匹尼罗改善了ALS运动神经元表型。
这些于2018年发表的发现，迅速从实验室转移到Keiō University的医生发起临床试验，约20名ALS患者取得了令人鼓舞的结果。Okano表示，从iPS细胞基础发现到临床测试的速度“在早期模型下是不可想象的”。这种方法还通过分析众多患者的iPS细胞来解释患者之间的变异性，标志着实际应用的新阶段，特别是随着日本于2026年2月宣布建立iPS细胞脊髓损伤治疗的制造系统。
