Frost & Sullivan 發佈《2026年全球基因治療產業發展藍皮書》

基因治療透過從根本上解決基因異常，而非僅僅管理症狀，代表了疾病治療的根本性轉變。該報告區分了基因替代（為單基因缺陷引入功能性基因拷貝）和基因補充（添加治療基因以改善更複雜疾病的病理機制）。這些方法與傳統治療形成對比，旨在透過單次給藥實現長期益處。

基因治療的演變還包括基因表達調控，它在不改變 DNA 序列的情況下調節內源基因活性；以及基因編輯，它使用 CRISPR-Cas9 等工具對基因組進行精確、永久性修改。基因編輯被認為是一種具有潛力透過單次治療提供長期益處的治療方法，它直接修改致病 DNA 序列或調節其表達。

隨著基因治療在臨床開發中取得進展，該產業的競爭格局正在演變。報告強調，成功越來越依賴於可擴展的製造能力和強大的化學、製造和控制 (CMC)。這表明該產業已超越純粹的研發階段，生產和控制遞送載體（例如病毒和非病毒系統）品質的能力成為商業化的關鍵因素。