Frost & Sullivan 发布《2026年全球基因治疗产业发展蓝皮书》

基因治疗通过从根本上解决基因异常，而非仅仅管理症状，代表了疾病治疗的根本性转变。该报告区分了基因替代（为单基因缺陷引入功能性基因拷贝）和基因补充（添加治疗基因以改善更复杂疾病的病理机制）。这些方法与传统治疗形成对比，旨在通过单次给药实现长期益处。

基因治疗的演变还包括基因表达调控，它在不改变 DNA 序列的情况下调节内源基因活性；以及基因编辑，它使用 CRISPR-Cas9 等工具对基因组进行精确、永久性修改。基因编辑被认为是一种具有潜力通过单次治疗提供长期益处的治疗方法，它直接修改致病 DNA 序列或调节其表达。

随着基因治疗在临床开发中取得进展，该产业的竞争格局正在演变。报告强调，成功越来越依赖于可扩展的制造能力和强大的化学、制造和控制 (CMC)。这表明该产业已超越纯粹的研发阶段，生产和控制递送载体（例如病毒和非病毒系统）质量的能力成为商业化的关键因素。